Ny medicin med bevisad effekt kan vara livsavgörande för de som lider av cystisk fibros. Läkemedlet är godkänt i både USA och EU men i Sverige sätter Tandvårds- och läkemedelförmånsverket stopp. Läkemedlet anses för dyrt.

Cystisk fibros är en ärftlig sjukdom som påverkar körtelfunktionen i bland annat lungor, mag-tarmkanal och bukspottskörteln. Sjukdomen är ovanlig i Sverige, sammanlagt handlar det om cirka 700 svenskar som lider av cystisk fibros.

Dödligheten är hög, förr dog omkring hälften av de drabbade redan i tonåren. Prognosen har dock blivit allt bättre tack vare nya behandlingsmetoder. Idag är medianåldern för de som dör i sjukdomen 39 år. Tjockt trögflytande slem bildas i bland annat lungorna och många tvingas till lungtransplantation.

Många av de restriktioner som vi tvingats anpassa oss till under coronapandemin – att hålla avstånd, tvätta händerna ofta och inte umgås i stora grupper – är vardag för de med cystisk fibros. Till det kan läggas mängder av antibiotika, tabletter, injektioner och inhalationer i kombination med fysisk träning, för att kunna få upp slemmet ur lungorna och för att motverka livshotande infektioner.

LÄS ÄVEN: Beredskapslager för läkemedel kommer dröja – i ytterligare tre år

Används redan i flera länder

Sjukdomen leder ofta till andra problem. 27-årige Henric Finnström berättar i Expressen att han på grund av sjukdomen missat stora delar av skolgången genom långa sjukhusperioder. Han har även drabbats av diabetes och tvingas till en levertransplantation.

– För mig har sjukdomen varit påtaglig i hela mitt liv. Jag hade en bra och fin barndom och skolan gick hyfsat bra, men jag var borta mycket, säger han.

Förra året godkändes ett nytt läkemedel i USA, Trikafta, som beskrivs som revolutionerande. Den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, gav sitt godkännande tidigare i år och läkemedlet används nu i Danmark, Finland, Tyskland och andra europeiska länder under namnet Kaftrio. Men inte i Sverige.

LÄS ÄVEN: Vaccinsamordnaren har kopplingar till läkemedelsindustrin – säger nej till exportförbud

Läkemedlet är effektivt

I slutet av förra månaden beslutade Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) att avslå ansökan. Kostnaden anses för hög i förhållande till den nytta som påvisats. Detta trots att TLV skriver på sin hemsida att ”det är tydligt att läkemedlet har god effekt”.

Patienter som fått läkemedlet vittnar om hur det radikalt förändrat deras liv, hur slemmet har lossnat och hur hoppet inför framtiden vuxit. Enligt Expressen skulle 90 procent av de med cystisk fibros i Sverige kunna behandlas med medicinen. Kostnaden för ett års behandling för en patient beräknas till 2,2 miljoner kronor enligt det pris som företaget begärt.

– Jag är väldigt besviken. Jag har hoppats på att det ska komma en effektiv behandling i hela mitt liv. Nu när den äntligen är här går det inte att få tillgång till den, säger Henric Finnström.

LÄS ÄVEN: Läkemedelsverket: Inget problem att våra inspektörer får förmåner från företag de granskar

Uppmanar läkemedelsföretaget att sänka priset

Jonathan Lind Martinsson, enhetschef vid läkemedelsenhet två på TLV, hoppas att läkemedelsföretaget återkommer med en ny ansökan till ett reducerat pris. Han konstaterar att läkemedlet har god effekt och hjälper patienterna på både kort och lång sikt men att kostnaden i dagsläget är orimligt hög för att medicinen ska kunna subventioneras och ingå i högkostnadsskyddet.

– Vi hoppas att Vertex gör en ny ansökan. Det är också det vanliga att man gör det. Antingen att företaget ansöker med ett justerat pris eller kommer in med nya underlag. Det finns också möjlighet att överlägga med regionerna om ett eventuellt återbäringsavtal som kan påverka beslutet, säger Jonathan Lind Martinsson.